Settur tat-Tilqim: Progress Ġdid u Espansjoni tas-Suq
Fis-settur tal-vaċċini, il-vaċċin tal-COVID-19 fformulat b'LP.8.1 ta' Novavax, Nuvaxovid, irċieva approvazzjoni regolatorja fil-Ġappun. Huwa indikat għal tilqim primarju (l-ewwel u t-tieni doża) f'individwi minn 6 snin 'il fuq, kif ukoll dożi ta' booster f'dawk li għandhom 12-il sena 'l fuq. Skont il-ftehim tal-liċenzja tal-2020 ma 'Takeda, din l-approvazzjoni wassal għal ħlas ta' stadju mhux żvelat minn Takeda għal Novavax, filwaqt li Takeda huwa responsabbli għall-manifattura u l-kummerċjalizzazzjoni tal-vaċċin fil-Ġappun.
Il-vaċċin Spikevax COVID-19 aġġornat ta' Moderna għamel progress ġdid ukoll: il-Kanada approvat il-verżjoni tagħha mmirata lejn il-varjant prevalenti bħalissa tas-SARS-CoV-2 LP.8.1. Prodott fil-faċilità ta 'ingredjent farmaċewtiku attiv (API) ta' Moderna fil-Quebec u mimli u lest minn Novocol Pharma f'Ontario, dan il-vaċċin huwa adattat għal individwi minn 6 xhur 'il fuq. Barra minn hekk, il-vaċċin aġġornat kiseb l-approvazzjoni fl-Ewropa erba’ ġimgħat qabel, u f’Mejju, l-AID tal-Istati Uniti approvat il-vaċċin tal-ġenerazzjoni li jmiss tagħha kontra l-COVID-19, mNEXSPIKE, għal adulti minn 65 sena u aktar, kif ukoll għal individwi minn 12 sa 64 sena b’fatturi serji ta’ riskju COVID-19.
Il-vaċċin taċ-chikungunya ta’ Valneva, Ixchiq, kiseb awtorizzazzjoni ta’ użu usa’ fil-Kanada, estiża biex tinkludi individwi ta’ 12-il sena 'l fuq. Dejta li għadha kif ġiet miżjuda dwar il-persistenza tal-antikorpi turi li 97% tal-pazjenti jżommu rispons immuni għal 24 xahar, u fost l-adolexxenti, doża waħda tal-vaċċin tqanqal rispons immuni għoli u durabbli f'99.1% tar-riċevituri f'6 xhur. Madankollu, l-Aġenzija Ewropea għall-Mediċini (EMA) qabel kienet imponiet restrizzjoni temporanja fuq l-użu ta' Ixchiq f'individwi ta' 65 sena 'l fuq minħabba avvenimenti avversi serji rrappurtati f'din il-popolazzjoni. Għalkemm ir-restrizzjoni issa tneħħiet, l-EMA tirrakkomanda l-użu tagħha biss meta r-riskju ta’ infezzjoni jkun sinifikanti u wara li tiżen il-benefiċċji u r-riskji.
Trattament tal-Kanċer: Approvazzjonijiet Multipli ta' Drogi u Espansjonijiet ta' Indikazzjoni
Is-settur tat-trattament tal-kanċer ra sensiela ta’ żviluppi pożittivi. Datroway ta' AstraZeneca u Daiichi Sankyo kisbu approvazzjoni fiċ-Ċina għat-trattament ta' pazjenti adulti b'kanċer tas-sider HR-pożittiv, HER2-negattiv li ma jistax jiġi resectable jew metastatiku li qabel irċevew terapija endokrinali u mill-inqas linja waħda ta' kimoterapija avvanzata. Din l-approvazzjoni hija bbażata fuq dejta mill-istudju fażi III TROPION-Breast01, li wera li Datroway naqqas ir-riskju ta 'progressjoni tal-marda jew mewt b'37% meta mqabbel mal-kors ta' kimoterapija magħżul mill-investigatur.
Padcev ta' Astellas flimkien ma' Keytruda ta' Merck & Co. irċieva appoġġ mill-Istitut Nazzjonali tar-Renju Unit għall-Eċċellenza tas-Saħħa u l-Kura (NICE) għall-użu f'pazjenti b'karċinoma uroteljali mhux resectable jew metastatika li huma eliġibbli għal kimoterapija li fiha l-platinu-. Din il-kombinazzjoni saret għażla ġdida ta' trattament tal-ewwel-linja għal pazjenti adulti b'kanċer avvanzat tal-bużżieqa tal-awrina; provi kliniċi wrew li tawwal b'mod sinifikanti l-progressjoni-sopravivenza ħielsa u sopravivenza ġenerali meta mqabbla mal-kimoterapija standard, u ilha disponibbli permezz tas-Servizz tas-Saħħa Nazzjonali (NHS) tar-Renju Unit mill-21 ta' Awwissu.
L-inibitur tal-PD-1 ta' BeOne Medicines (Bristol Myers Squibb's), Tevimbra, kiseb aktar rikonoxximent mir-regolaturi Ewropej: il-Kummissjoni Ewropea approvat l-użu tiegħu flimkien ma' kimoterapija li fiha l-platinu- bħala trattament neoadjuvanti (preoperattiv) għal pazjenti adulti b'kanċer tal-pulmun mhux{4}}smalti li jirrikorri b'riskju għoli ta' kanċer tal-pulmun mhux{4}}smalti li jirrisectabbli. Monoterapija awżiljarja b’Tevimbra wara operazzjoni. Dan jimmarka l-ħames indikazzjoni tal-kanċer tal-pulmun ta’ Tevimbra fl-UE; qabel, f'Lulju, l-UE approvat ukoll l-użu tagħha flimkien ma' gemcitabine u cisplatin bħala trattament ta' l-ewwel linja għal pazjenti adulti b'karċinoma nasofarinġeali metastatika jew rikorrenti (NPC).
Oqsma Terapewtiċi Oħra: Dinamika ta' Approvazzjoni u Aġġustamenti tat-Tikketti
Fil-qasam tat-trattament tal-marda ta 'Alzheimer, wara l-approvazzjoni tal-formulazzjoni taħt il-ġilda ta' Eisai u Leqembi ta 'Biogen għal terapija ta' manutenzjoni, il-kumpaniji bdew sottomissjoni rolling lill-FDA li jfittxu approvazzjoni għal Leqembi Iqlik, awtoinjettur għal dożaġġ inizjali ta 'kull ġimgħa. Dan l-awtoinjettur iservi bħala alternattiva għall-għoti ġol-vini ta' 10mg/kg kull darbtejn fil-ġimgħa; il-formulazzjoni taħt il-ġilda għall-fażi ta' manutenzjoni hija awtoinjettur ta'-doża waħda mimlija għal-lest li fih 360mg, b'ħin ta' amministrazzjoni ta' madwar 15-il sekonda. Huwa mistenni li jippermetti lill-pazjenti u lil dawk li jieħdu ħsiebhom jamministraw it-trattament fid-dar mill-fażi inizjali sal-fażi tal-manutenzjoni.
Sadanittant, l-FDA aġġornat l-informazzjoni dwar il-preskrizzjoni ta' Leqembi, u rrakkomandat li l-pazjenti jgħaddu minn skan MRI qabel it-tielet infużjoni biex jidentifikaw anormalitajiet tal-immaġini relatati mal-amilojde-b'edema (ARIA-E) - reviżjoni mir-rakkomandazzjoni preċedenti ta' skanijiet qabel il-ħames, is-seba', u l-erbgħa infużjoni. Dan l-aġġustament ġej mill-analiżi ta' 6 mwiet irrappurtati waqt il-kura bikrija.
Fl-ispazju tal-mard rari, Ogsiveo ta 'SpringWorks Therapeutics ġie approvat fl-Ewropa, u sar l-ewwel mediċina fid-dinja għat-trattament ta' tumuri desmoplastiċi. Huwa indikat għal pazjenti adulti b'tumuri desmoplastiċi progressivi li jeħtieġu trattament sistemiku. Dejta mill-istudju DeFi tal-fażi III wriet li Ogsiveo naqqas ir-riskju tal-progressjoni tal-marda b'71% meta mqabbel mal-plaċebo, u wera wkoll superjorità f'endpoints bħar-rata ta' rispons oġġettiv u r-riżultati rrappurtati mill-pazjent-. Il-mediċina kienet diġà kisbet l-approvazzjoni fl-Istati Uniti fl-2023.
Il-pilloli tal-aċidu norursodeoxycholic (NorUDCA) ta' Shilpa Medicare irċevew l-ewwel approvazzjoni fid-dinja għat-trattament tal-marda tal-fwied xaħmi mhux-alkoħoliku (NAFLD) fl-Indja. Permezz tal-mekkaniżmi doppji tiegħu ta' anti-infjammazzjoni u regolazzjoni tal-aċidu tal-bili, NorUDCA jipprevjeni li NAFLD jimxi għal ċirrożi, insuffiċjenza tal-fwied, u steatoepatite mhux-alkoħolika (NASH). Globalment, madwar 1.2 biljun ruħ huma affettwati minn NAFLD, b'madwar 188 miljun pazjent fl-Indja.
Aġġustamenti Regolatorji u Sfidi: Dewmien fl-Approvazzjoni u Miżuri ta' Sigurtà
Xi mediċini qed jiffaċċjaw dewmien fl-approvazzjoni. L-FDA talbet informazzjoni addizzjonali għal Pyrukynd ta' Agios, li qed tiġi riveduta għat-trattament tat-talassemija - inkluża s-sottomissjoni ta' Strateġija ta' Evalwazzjoni u Mitigazzjoni tar-Riskju (REMS) biex jitnaqqas ir-riskju ta' korriment epatoċellulari. Din tikkostitwixxi emenda maġġuri, li twassal lill-FDA biex testendi d-data tad-deċiżjoni mis-7 ta' Settembru sas-7 ta' Diċembru. Pyrukynd huwa maħsub għat-trattament ta' pazjenti adulti b'non-trasfużjoni-dipendenti (NTD) u trasfużjoni-dipendenti (TD) - jew -talassemija.
Chugai Pharmaceutical (sussidjarja ta 'Roche) implimentat miżuri ta' sigurtà ġodda għat-terapija tal-ġeni tad-distrofija muskolari Duchenne tagħha, Elevidys, fil-Ġappun, u żiedet insuffiċjenza akuta tal-fwied bħala reazzjoni avversa serja għat-tikketta tal-mediċina. Il-pazjenti huma meħtieġa li jagħmlu testijiet għal disfunzjoni tal-fwied u insuffiċjenza tal-fwied qabel u wara l-għoti. Dan isegwi l-imwiet ta’ żewġ pazjenti ambulatorji fl-Istati Uniti wara li rċevew it-terapija.
Barra minn hekk, l-FDA aġġustat ir-rekwiżiti ta 'monitoraġġ tas-sigurtà għat-tikketti ta' ċerti mediċini. Pereżempju, it-tikketta REMS għall-mediċina ta 'nefropatija IgA ta' Travere Therapeutics, Filspari, ġiet aġġornata: il-frekwenza tal-monitoraġġ tal-funzjoni tal-fwied ġiet mibdula minn kull xahar għal darba kull tliet xhur wara l-bidu tat-trattament, u r-rekwiżit ta 'monitoraġġ tat-tossiċità embrijofetali (EFT) preċedenti tneħħa.
